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Bioinformatics Knowledge Database 國網中心生物知識庫與生物計算服務系統: 基因治療

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醫學新療法──修正人體突變基因
英國惠康信託桑洛研究院(Wellcome Trust Sanger Institute)及劍橋大學(University of Cambridge)帶領的一項研究首度成功修正病人幹細胞內一個突變基因,個人化醫療可以實現的可能性大為增加。

該研究鎖定的Alpha1抗胰蛋白酵素基因(alpha1-antitrypsin gene)在人體內負責製造一種防止肝臟過度發炎的蛋白質,當此基因發生變異時,其所製造的蛋白質無法正常釋放,累積肝臟最終導致肝硬化及肺氣腫。突變的Alpha1抗胰蛋白酵素基因是北歐地區肝硬化(cirrhotic liver disease)與肺氣腫(lung emphysema)常見的遺傳性病因,平均每2000人中就有1人帶有此變異。

新研究利用發生基因突變的人體誘導多能性幹細胞(human induced pluripotent stem cells,hIPSCs),以分子剪刀(molecular scissors)修正病人體內有問題的基因組序列,剪斷並移除所有外源DNA(exogenous DNA),再利用DNA轉運蛋白(DNA transporter)piggyBac將正確基因嵌入基因組內,完成任務後從細胞移除piggyBac,即轉化為肝臟細胞一部分,修正過程不留下任何殘留DNA。研究結果證實修正後的基因運作正常,肝臟細胞內存在正常的alpha1抗胰蛋白酵素。...(詳全文)



轉載自 國科會簡訊網
Posted by ming on Wednesday, March 21 @ 13:39:10 CST (2770 reads)
醫學新療法──修正人體突變基因



高效能基因治療工具的出現
基因治療的過程中,最大的瓶頸,在於如何的把特定的基因,送到特定的組織細胞中,雖然科學家利用病毒的基因片段,作為運送治療用基因的載體,但實際上運作的效率並不高,最...
Posted by slayers on Monday, May 21 @ 11:38:20 CST (1887 reads)
高效能基因治療工具的出現



基因治療的奈米薄膜
基因治療是近年來非常熱門的一個話題,科學家希望能夠不用到藥物,而只是利用修正基因的方式,來解決疾病的問題,然而要實現這樣的想法,首先得掌握基因的變化,並且在適當...
Posted by slayers on Friday, March 30 @ 18:44:38 CST (1922 reads)
基因治療的奈米薄膜



基因治療用的脂分子
美國加州大學聖塔芭芭拉分校(University of California Santa Barbara)的科學家, 設計出一種新的分子,可以成為透過基因治療治療疾病的工具,將來像是癌症或是心血 管疾...
Posted by TerryYeh on Monday, March 27 @ 12:29:25 CST (2189 reads)
基因治療用的脂分子



關掉導致帕金森氏症惡化的基因治療
一項外電消息指出,美國西北大學(Northwestern University)的科學家,發展出一個 基因治療的方法,可以選擇性的關掉一個特定的基因,有效的阻止帕金森氏症 (Parkinson
Posted by TerryYeh on Tuesday, January 24 @ 10:41:53 CST (2306 reads)
關掉導致帕金森氏症惡化的基因治療



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