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醫學新療法──修正人體突變基因
貼出者為 ming 於Wednesday, March 21 @ 13:39:10 CST
英國惠康信託桑洛研究院(Wellcome Trust Sanger Institute)及劍橋大學(University of Cambridge)帶領的一項研究首度成功修正病人幹細胞內一個突變基因,個人化醫療可以實現的可能性大為增加。

該研究鎖定的Alpha1抗胰蛋白酵素基因(alpha1-antitrypsin gene)在人體內負責製造一種防止肝臟過度發炎的蛋白質,當此基因發生變異時,其所製造的蛋白質無法正常釋放,累積肝臟最終導致肝硬化及肺氣腫。突變的Alpha1抗胰蛋白酵素基因是北歐地區肝硬化(cirrhotic liver disease)與肺氣腫(lung emphysema)常見的遺傳性病因,平均每2000人中就有1人帶有此變異。

新研究利用發生基因突變的人體誘導多能性幹細胞(human induced pluripotent stem cells,hIPSCs),以分子剪刀(molecular scissors)修正病人體內有問題的基因組序列,剪斷並移除所有外源DNA(exogenous DNA),再利用DNA轉運蛋白(DNA transporter)piggyBac將正確基因嵌入基因組內,完成任務後從細胞移除piggyBac,即轉化為肝臟細胞一部分,修正過程不留下任何殘留DNA。研究結果證實修正後的基因運作正常,肝臟細胞內存在正常的alpha1抗胰蛋白酵素。...(詳全文)



轉載自 國科會簡訊網

 
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